DARPA ha creado el programa Safe Genes para obtener una comprensión fundamental de cómo funcionan las tecnologías de edición de genes; diseñar medios para editarlos de forma segura, responsable y previsible para fines beneficiosos; y abordar los problemas potenciales de salud y seguridad relacionados con su uso indebido accidental o intencional.
En julio, DARPA anunció las adjudicaciones de los trabajos a siete equipos que trabajarán es esta investigación, dirigida por: The Broad Institute of MIT y Harvard; Escuela Médica de Harvard; Hospital General de Massachusetts; Instituto de Tecnología de Massachusetts; Universidad Estatal de Carolina del Norte; Universidad de California, Berkeley; y la Universidad de California, Riverside.
DARPA planea invertir $ 65 millones en Safe Genes durante los próximos cuatro años, mientras que estos equipos trabajarán para obtener datos empíricos y desarrollar un conjunto de herramientas versátiles que pueden aplicarse independientemente o en combinación para apoyar la bio-innovación y combatir las amenazas biológicas.
Las tecnologías de edición de genes han captado atención creciente de los profesionales de la salud, políticos y líderes comunitarios en los últimos años por su potencial para desactivar selectivamente las células cancerosas en el cuerpo, controlar las poblaciones de mosquitos que propagan enfermedades y defender la flora y fauna autóctonas contra especies invasoras, entre otros usos. Las potenciales aplicaciones de seguridad nacional y las implicaciones de estas tecnologías son igualmente profundas, incluyendo la protección de las tropas contra las enfermedades infecciosas, la mitigación de las amenazas planteadas por el uso irresponsable o nefasto de las tecnologías biológicas y el desarrollo de nuevos recursos derivados de la biología sintética, materiales y recubrimientos con propiedades únicas y útiles.
Sin embargo, para lograr estos objetivos ambiciosos se necesitará un conocimiento más completo sobre cómo los editores de genes y las tecnologías derivadas, incluidas las unidades genéticas, funcionan en diversas escalas físicas y temporales bajo diferentes condiciones ambientales, a través de múltiples generaciones de un organismo. Paralelamente, demostrar la capacidad de controlar con precisión las ediciones de genes, encenderlas y apagarlas bajo ciertas condiciones o incluso revertir completamente sus efectos, será fundamental para la traducción de estas herramientas a aplicaciones prácticas. Al establecer fundamentos empíricos y eliminar incógnitas persistentes a través de demostraciones basadas en laboratorios, los equipos de Genes Seguros trabajarán para minimizar sustancialmente los riesgos inherentes a estas poderosas herramientas.
«El campo de la edición de genes ha avanzado a un ritmo asombroso, abriendo la puerta a soluciones genéticas previamente imposibles, pero sin mucho énfasis en cómo mitigar potenciales desventajas», dijo Renee Wegrzyn, gerente del programa Safe Genes. «DARPA lanzó Safe Genes para comenzar a refinar esas capacidades enfatizando la seguridad primero para toda la gama de aplicaciones potenciales, permitiendo que la ciencia responsable continúe proporcionando herramientas para prevenir y mitigar el uso indebido».
Cada uno de los siete equipos perseguirá uno o más de los tres objetivos técnicos (ver https://www.darpa.mil/news-events/2017-07-19 ): desarrollar construcciones genéticas -instrucciones «biomoleculares» que proporcionen control espacial, temporal y reversible de editores de genomas en sistemas vivos; diseñar nuevas contramedidas basadas en fármacos que proporcionen opciones profilácticas y de tratamiento para limitar la edición de genomas en organismos y proteger la integridad del genoma en poblaciones de organismos; y crear una capacidad para eliminar los genes indeseados de ingeniería de los sistemas y restaurarlos a los estados genéticos de línea de base. La investigación de genes seguros no implicará liberaciones de organismos en el medio ambiente; sin embargo, la investigación realizada en instalaciones confinadas podría informar posibles aplicaciones futuras, incluyendo unidades de genes seguras, predecibles y reversibles.
Durante el curso del programa, los equipos se involucrarán con las partes interesadas potenciales, incluyendo los reguladores gubernamentales, para aumentar el valor de la ciencia y dar forma a experimentos alrededor de sus preguntas e inquietudes. Además, como una ayuda a los encargados de formular políticas, los equipos establecerán modelos para incorporar la participación de las partes interesadas en las decisiones futuras sobre si y cómo aplicar esas herramientas.
«Parte de nuestro reto y compromiso bajo Safe Genes es dar sentido a las implicaciones éticas de las tecnologías de edición de genes, entender las preocupaciones de las personas y dirigir nuestra investigación a abordarlas de manera proactiva para que los interesados estén equipados con datos para informar sobre las opciones futuras», dijo Wegrzyn. «Como con todas las capacidades poderosas, la sociedad puede y debe sopesar los riesgos y los méritos de usar responsablemente tales herramientas. Creemos que una mayor investigación y desarrollo puede informar esa conversación ayudando a las personas a entender y dar forma a lo que es posible, probable y vulnerable con estas tecnologías. La edición de genes es realmente un caso en el que no se puede establecer fácilmente una línea entre la ética y el desarrollo de la tecnología pura: son inextricables y esperamos que el modelo que establezcamos con Safe Genes guíe los esfuerzos de investigación futuros en este espacio «.
Los esfuerzos financiados bajo el programa Safe Genes se dividen en dos grandes categorías: la genética y las tecnologías de remediación genética, y las aplicaciones terapéuticas in vivo de los editores de genes en mamíferos. Los equipos pretenden perfeccionar sus investigaciones a lo largo del programa, construyendo modelos matemáticos iniciales de sistemas de edición de genes, probándolos en modelos de insectos y animales para validar hipótesis, y devolviendo los resultados a las simulaciones para ajustar parámetros. Los equipos también incorporarán ideas obtenidas del compromiso con los reguladores y en algunos casos de las comunidades locales que consideran las aplicaciones de edición de genes, y pueden llevar a cabo experimentos adicionales para recolectar datos que aborden las preocupaciones y puedan informar futuras revisiones regulatorias.
Teniendo en cuenta el potencial de los sistemas de edición de genes para impactar ampliamente la seguridad nacional, la salud y el medio ambiente, DARPA se ha comprometido a un alto nivel de transparencia y participación en su investigación de genes seguros. El programa trabajará con expertos independientes para ayudar a DARPA y los equipos a reflexionar sobre cuestiones legales, éticas, ambientales, de doble uso y de innovación responsable (LEEDR). En un esfuerzo aparte pero relacionado, DARPA co-financió previamente un informe nacional de las academias de las ciencias, de la ingeniería, y de la medicina en movimientos del gen para ayudar a iniciar el desarrollo de un marco para considerar las implicaciones de progresos en la edición del gene, Responsable hacia adelante.
«Uno de los aspectos de Safe Genes de los que estoy más orgulloso es que estamos involucrando a potenciales interesados desde el principio, muchos de los cuales ya están considerando las tecnologías de edición de genes como opciones para responder a diferentes desafíos sanitarios y ambientales pero que tienen preguntas sobre cómo Soluciones que implican a los editores de genes realmente funcionaría «, dijo Wegrzyn. «DARPA ve su participación en el programa Safe Genes como invaluable para el desarrollo de un modelo en el que la consideración del impacto social no es una idea posterior, sino un fundamento sobre el cual avanza la ciencia».
Fte.: DARPA
